Jonathan Noujaim et Ramy Saleh, cofondateurs de SaRC-Q, qui se penche sur l'application réelle des inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK) sorafenib et pazopanib dans le traitement des tumeurs desmoïdes (DT). Cette étude rétrospective, la plus importante de ce type, offre un aperçu significatif des résultats à long terme pour les patients et de l'efficacité de ces traitements.
Aperçu de l'étude : L'étude a examiné les données de 142 patients diagnostiqués avec des DT et traités par sorafenib ou pazopanib entre 2011 et 2022 dans 11 institutions. Les antécédents des patients, les réponses au traitement et les toxicités ont été méticuleusement enregistrés et analysés à l'aide des tests de Kaplan-Meier et de log-rank. Cette étude rétrospective représente la plus grande cohorte de patients DT traités par sorafenib ou pazopanib à ce jour.
Principales conclusions :
- Contrôle des maladies : Le taux global de contrôle des maladies a atteint le chiffre impressionnant de 95,1 %, avec un taux de réponse global de 26,0 %.
- Réponse tumorale : La diminution médiane de la tumeur a été de -8,5 %, allant d'une réduction complète à de légères augmentations de taille.
- Taux de survie : Les taux de survie sans progression à 1 an et à 2 ans étaient respectivement de 82 % et de 80 %.
- Durée du traitement et événements indésirables : La durée médiane du traitement était de 10,8 mois. Des réductions de dose ont été nécessaires pour 23,9 % des patients et 25,4 % ont présenté des effets indésirables de grade 3 ou plus.
- Abandon du traitement : 59,9 % des patients ont interrompu le traitement, principalement en raison de la toxicité ou de la progression de la maladie. Il est important de noter que l'arrêt du traitement chez les patients ayant répondu au traitement s'est avéré sans danger.
Conclusions : Cette étude souligne le potentiel du sorafénib et du pazopanib dans la prise en charge efficace des tumeurs desmoïdes. Elle souligne également la nécessité de poursuivre les recherches afin de déterminer la durée optimale du traitement, en particulier pour les patients dont la maladie est stable.
La contribution des docteurs Noujaim et Saleh\ à cette recherche marque une étape importante dans le traitement de la DT, donnant de l'espoir et une orientation pour les thérapies futures.
Les personnes intéressées par les détails de cette étude peuvent consulter l'article sur ScienceDirect : Real-World Experience of Pazopanib and Sorafenib in Patients with Desmoid Tumors (Expérience en situation réelle du pazopanib et du sorafenib chez les patients atteints de tumeurs desmoïdes).
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